国内基因治疗公司辉大基因完成逾亿元A轮融资,助力临床落地

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“天眼查”数据显示,辉大基因成立于2018年10月31日,注册地为上海浦东国际医学园区。据公司官网介绍,公司致力于人类罕见遗传疾病新型治疗技术及药物研发,现已建成500平方米基因治疗研发实验室(BSL-2),涵盖基因编辑技术平台、AAV技术平台、疾病模型动物平台和工艺转化及生产平台,致力于成为国内最好、世界领先的基因治疗平台。二期5000平方米基因治疗生产车间正在规划建设中,预计于2020年投产运行。

辉大基因创始人、董事长兼首席科学顾问为杨辉博士,现任中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员、灵长类疾病模型研究组组长、博士生导师。另外两位联合创始人为姚璇(曾担任中科院神经科学研究所副高级研究员、助理研究员等职)、施霖宇(曾担任中科院神经科学研究所基因编辑平台主任、中科院有机所交叉中心动物平台主任、麻省理工学院Whitehead研究所研究助理等职)。

现年34岁的杨辉在基因编辑领域已深耕多年。就在今年的3月核6月,杨辉团队分在国际顶级学术期刊《科学》(Science)、《自然》(Nature)上发表论文,建立了一种被命名为GOTI的新型脱靶检测技术,并且发明了不会产生误伤的新一代基因编辑技术,从而使基因编辑更加安全、高效,为其进入临床提供了重要的安全保障。刚刚过去的11月,杨辉获得2019年度何梁何利基金“科学与技术进步奖”。

杨辉此前在接受澎湃新闻记者(www.thepaper.cn)专访时曾表示,加速其将基因编辑基础研究向临床研究转化的是几年前的一项研究。2017年11月,杨辉等人在《基因组生物学》发表了题为《CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术敲除目标染色体》的研究论文,在细胞、胚胎或体内组织中,针对目标染色体进行多个DNA剪切,可以选择性消除单条染色体。更为重要的是,唐氏综合症病人的iPS细胞中的21号染色体也可以通过这种方法特异性消除。该研究第一次证明性染色体和常染色体可以通过基因编辑特异性消除。

“当时我们报道了CRISPR能敲除整条染色体,这项技术能用在唐氏疾病治疗,那时候我们就更加的专注做这块。那时候接触了很多唐氏宝宝,我现在还保持着跟那些家长的联系,我觉得做这个非常有意义,所以整个实验室方向慢慢地投入到这里来了。”杨辉表示。

目前,辉大基因主要选择的临床适应症为单基因突变的罕见遗传病,分别涉及神经退行性疾病、视觉障碍以及听力障碍三大领域。

值得一提的是,在国际上,基因编辑技术的领军人物张锋等人已创立多家基因治疗公司,其中有数家已完成上市,相关基因编辑疗法也已启动临床试验。相比之下,国内的基因治疗近乎空白,如何打通产业链,这是一份在国内“第一个吃螃蟹”的工作。

姚璇此番也提到,公司目前并不强调临床管线开设的数量,而是专注于跑通整个管线的研发以及生产模式,促进几大技术平台的成熟化。


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